UniQure buscará aprobación de la FDA para la terapia génica de la enfermedad de Huntington tras un choque previo con la agencia

UniQure planea solicitar la aprobación de la FDA para su terapia génica experimental para la enfermedad de Huntington, anunció la compañía el miércoles, meses después de que líderes anteriores de la agencia criticaran la evidencia que respaldaba la solicitud.

UniQure dijo que la FDA en una reunión reciente comunicó que un análisis de tres años de un estudio de Fase 1/2 apoyaría una aprobación acelerada de la terapia génica de UniQure para Huntington, una enfermedad hereditaria rara que destruye gradualmente las células nerviosas en el cerebro. Como resultado de la reunión, UniQure planea enviar su solicitud a la FDA en el tercer trimestre de este año.

Un funcionario de la FDA confirmó que la agencia y la compañía han acordado un camino para la presentación de una solicitud de comercialización y la aprobación acelerada de la terapia basada en los datos clínicos existentes. La FDA "sigue comprometida a trabajar con UniQure para identificar una vía regulatoria que sirva a los pacientes con enfermedad de Huntington y sus familias, al tiempo que mantiene el compromiso de la agencia con la ciencia de oro", dijo el funcionario en un comunicado.

Las acciones de UniQure se dispararon un 70% el miércoles.

La nueva guía de la FDA representa un sorprendente cambio de marzo, cuando el regulador le dijo a Uniqure que sus datos de ensayos clínicos no respaldarían una solicitud y criticó públicamente a la compañía. UniQure se convirtió en un ejemplo principal en una serie de reveses donde las compañías dijeron que la FDA había cambiado su guía anterior, afectando especialmente a los fabricantes de medicamentos para enfermedades raras. Muchas de esas decisiones ocurrieron bajo el excomisionado de la FDA, Marty Makary, quien dejó la agencia en mayo.

En una entrevista de febrero con Becky Quick de CNBC, el entonces comisionado Makary describió el tratamiento de UniQure sin nombrarlo, diciendo que la agencia fue presionada para aprobarlo a pesar de que mostraba "ningún beneficio". Luego UniQure dijo que la FDA no pudo acordar que los datos de un ensayo clínico que compara la terapia génica de UniQure con un control externo son suficientes para respaldar una solicitud.

Un alto funcionario de la FDA en ese momento confirmó a los reporteros que la FDA quería que UniQure realizara un ensayo controlado con placebo para demostrar que su terapia "realmente ayuda a las personas". La terapia génica se administra directamente en el cerebro a través de una cirugía que dura horas, y UniQure ha dicho que sería poco ético someter a las personas a un procedimiento simulado.